옥스루모주(루마시란나트륨)

건강보험

급여목록에서 확인되지 않음

효능·효과

소아 및 성인에서의 제1형 원발성 고옥살산뇨증 (PH1) 치료

용법·용량

이 약은 고옥살산뇨증 치료에 경험이 있는 의료전문가가 투여를 시작하고 감독해야 한다.

투여 용량

이 약은 피하주사로 투여한다. 이 약의 권장 용량은 표 1에 제시된 바와 같이 월 1회 부하 용량을 3회에 걸쳐 투여한 뒤, 마지막 부하 용량 투여 후 1개월부터 유지 용량을 시작한다. 용량은 체중을 기준으로 한다.

환자 용량(mg)과 부피(mL)는 다음과 같이 계산한다.

환자 체중(kg) × 용량(mg/kg) = 투여할 이 약의 총량(mg)

총량(mg) / (189 mg/mL) = 주사할 이 약의 총 부피(mL)

표 1: 체중 기반 용법용량 (루마시란으로서)

체중부하 용량유지 용량 (마지막 부하 용량 투여 후 1개월부터 시작)

10 kg 미만월 1회 6 mg/kg, 3회 투여마지막 부하 용량 투여 후 1개월부터 시작하여 월 1회 3 mg/kg

10 kg 이상 20 kg 미만월 1회 6 mg/kg, 3회 투여마지막 부하 용량 투여 후 1개월부터 시작하여 3개월마다(분기별) 1회 6 mg/kg

20 kg 이상월 1회 3 mg/kg, 3회 투여마지막 부하 용량 투여 후 1개월부터 시작하여 3개월마다(분기별) 1회 3 mg/kg

혈액 투석 환자

투석일에 투여하는 경우에는 혈액 투석 후에 이 약을 투여한다.

투여 누락

투여가 지연되거나 누락된 경우, 가능한 한 빨리 투여해야 한다. 처방된 후속 용량 투여는 가장 최근에 투여된 용량부터 재개하고, 재개된 날로부터 월별 또는 분기별 투여 일정을 따른다.

투여 방법

이 약 투여량이 0.5 mL (루마시란으로서 94.5 mg)를 초과하는 경우, 두 개 이상의 바이알이 필요하다.

한 번에 투여할 수 있는 최대 주사량은 1.5 mL이다. 1.5 mL를 초과하는 경우에는 주사량으로 인한 잠재적인 주사 부위 불편감을 최소화하기 위해 2회 이상으로 나누어 투여한다. 총 용량은 각 주사액이 대략적으로 동일한 용량을 포함하도록 하여 주사기 간에 균등하게 나눈다.

주사 바늘이 피부 아래에 들어가기 전에 바늘 끝부분에 약물이 나오지 않도록 한다.

투여 부위

이 약은 복부, 상완 또는 허벅지에 피하주사한다.

매 투여 시마다, 주사 부위를 바꾸는 것이 권장된다.

이 약은 흉터조직 또는 붉어지거나 염증이 있거나 종창이 있는 부위에는 주사하지 않는다.

사용상 주의사항

1. 다음 환자에는 투여하지 말 것

이 약의 주성분 또는 첨가제에 중증 과민증이 있는 환자

2. 다음 환자에는 신중히 투여할 것

1) 중증 또는 말기 신질환 환자

이 약의 투여는 혈장 글리콜산염 농도를 증가시켜, 중증 또는 말기 신질환 환자에서 대사성 산증의 위험을 증가시키거나 기존 대사성 산증을 악화시킬 수 있다. 따라서 이러한 환자는 대사성 산증의 징후와 증상에 대해 모니터링해야 한다.

2) 중등도 또는 중증 간장애 환자

중등도 또는 중증 간장애 환자에서는 유효성이 감소할 가능성이 있다. 따라서 이러한 환자에서는 유효성을 모니터링해야 한다(‘10. 간장애 환자에 대한 투여’항 참조).

3. 이상반응

이 약의 안전성은 위약-대조 임상시험 1건 및 단일군 임상시험 2건에서 PH1 환자 98명로부터 평가되었다. 그중에서 소아는 71명이었고, 혈액 투석 환자는 15명이었다.

이 약에 대한 노출기간 중앙값은 약 19개월(2.8개월, 34.7개월)이었다. 이 약을 최소한 6개월 이상 투여받은 환자는 92명(93.9%), 12개월 이상 투여받은 환자는 78명(79.6%)이었고 24개월 이상 투여받은 환자는 29명(29.6%)이었다.

가장 흔하게 보고된 약물이상반응은 주사 부위 반응(34.7%)이었다.

임상시험 및 자발적 보고에서 보고된 이상반응은 아래의 표 2에 기재하였다. 이상반응은 MedDRA 기관계 대분류(SOC)의 대표용어(PTs)에 따라 분류하였으며, 빈도는 다음과 같이 정의하였다: 매우 흔하게(≥1/10); 흔하게(≥1/100 이고, <1/10); 흔하지 않게(≥1/1,000 이고, <1/100); 드물게(≥1/10,000 이고, <1/1,000); 매우 드물게(<1/10,000); 알 수 없음(이용 가능한 자료에서 추정할 수 없음).

표 2. 이상반응

기관계대분류이상반응빈도

면역계 장애과민증a알 수 없음

위장관 장애복통b매우 흔하게

전신 장애 및 투여 부위 상태주사 부위 반응c매우 흔하게

a 국외 시판 후 보고된 약물이상반응

b 복통, 상복부 통증, 하복부 통증, 복부 불편감 및 복부 압통 포함

c 주사 부위 반응, 주사 부위 홍반, 주사 부위 통증, 주사 부위 소양증, 주사 부위 종창, 주사 부위 불편감, 주사 부위 변색, 주사 부위 종괴, 주사 부위 경화, 주사 부위 발진, 주사 부위 타박상, 주사 부위 혈종 및 주사 부위 박리 포함

주사 부위 반응

위약 대조 임상시험(ILLUMINATE-A)에서 이중눈가림 기간 동안 주사 부위 반응은 위약군 13명 중 0명(0%), 이 약 투여군 26명 중 10명(38%)에서 보고되었다. 위약 대조 및 공개 임상시험에서 주사 부위 반응은 98명 중 34명(34.7%)에서 보고되었다. 가장 흔하게 보고된 증상은 홍반, 종창, 통증, 혈종, 소양증, 변색이었다. 대부분의 주사 부위 반응은 투여 당일에 시작되었으며, 주사 부위 반응의 2% 미만이 투여 후 5일 이후에 발생하였다. 주사 부위 반응은 일반적으로 경증이었고, 2일 이내에 회복되었으며, 치료의 일시중지나 중단을 초래하지 않았다.

복통

위약 대조 임상시험(ILLUMINATE-A)에서 이중눈가림 기간 동안 복통은 위약군 13명 중 1명(7.7%), 이 약 투여군 환자 26명 중 4명(15.4%)에서 보고되었다. 위약 대조 및 공개 임상시험에서 98명의 환자 중 16명(16.3%)이 상복부 또는 하복부 통증, 복부 불편감 또는 복부 압통을 포함한 복통을 보고하였다. 대부분의 이상반응은 경증이었고, 일시적이었으며, 치료없이 회복되었다. 치료 중단을 초래한 이상반응은 없었다.

면역원성

임상시험에서 이 약을 투여한 PH1 환자와 건강한 지원자에서 120명 중 7명(5.8%)이 항-약물 항체(ADA) 양성 반응을 보였다. ADA 역가는 낮았고 일반적으로 일시적이었으며, 이 약의 안전성, 약동학 또는 약력학적 프로파일에 영향을 미치지 않았다.

장기 안전성

임상시험 ILLUMINATE-A 및 ILLUMINATE-B의 공개 연장 기간(투여 기간 중앙값 각각 55.0개월 및 55.5개월)의 안전성 프로파일은 알려진 이 약의 안전성 프로파일과 일치했다.

4. 일반적 주의

이 약이 운전 및 기계 사용 능력에 미치는 영향은 없거나 무시할 만한 것으로 나타났다.

5. 상호작용

임상적 약물 상호작용 연구는 수행되지 않았다.

임상시험에서 피리독신과의 병용투여는 이 약의 약력학 또는 약동학에 유의미한 영향을 미치지 않았다.

6. 임부 및 수유부에 대한 투여

1) 임부

임부에게 이 약을 사용한 자료는 없다. 동물시험에서 직접적 또는 간접적으로 생식독성과 관련된 유해한 영향은 없었다(‘14. 전문가를 위한 정보 4) 비임상 정보’항 참조). 임부에 이 약 투여 시 여성에서 예상되는 건강상의 유익성과 태아에 대한 잠재적인 위해성을 고려해야 한다.

2) 수유부

이 약이 모유로 분비되는지 여부는 알려져 있지 않다. 신생아/유아에 대한 이 약의 위해성을 배제할 수 없다. 유아에 대한 모유 수유의 유익성 및 여성에 대한 치료의 유익성을 고려하여 모유 수유 중단 또는 이 약 치료의 중단/금지 여부를 결정해야 한다.

3) 수태능

이 약이 사람의 수태능에 미치는 영향에 대한 자료는 없다. 동물시험에서 수컷 또는 암컷의 수태능에 미치는 영향은 확인되지 않았다(‘14. 전문가를 위한 정보 4) 비임상 정보’항 참조).

7. 소아에 대한 투여

만 1세 미만 환자에 대한 자료는 제한적이므로 투여 시 주의한다(‘14. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보’항 참조).

8. 고령자에 대한 투여

65세 이상 고령자에 대한 용량 조절은 필요하지 않다(‘14. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보’항 참조).

9. 신장애 환자에 대한 투여

말기 신질환(ESRD)을 포함한 신장애 환자 또는 혈액 투석 중인 환자에 대한 용량 조절은 필요하지 않다. 다만, ESRD 환자와 혈액 투석 중인 환자에 대한 자료는 제한적이므로 투여 시 주의한다. 복막투석 중인 환자에게 이 약을 투여한 자료는 없다 (‘2. 다음 환자에는 신중히 투여할 것’ 및 ‘14. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보’항 참조).

10. 간장애 환자에 대한 투여

간장애 환자를 대상으로 한 연구는 수행되지 않았다. 경증 간장애 환자(총 빌리루빈의 일시적 상승(총 빌리루빈 > 1.0 – 1.5 x 정상상한치(ULN))) 또는 중등도 간장애 환자(총 빌리루빈 > 1.5 – 3 x ULN)에 대한 용량 조절은 필요하지 않다. 다만, 중등도 간장애 환자에 대한 자료는 제한적이므로 투여 시 주의한다. 중증 간장애 환자에게 이 약을 투여한 자료는 없다 (‘2. 다음 환자에는 신중히 투여할 것’ 및 ‘14. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보’항 참조).

11. 과량투여시의 처치

이 약을 과량투여하는 경우 이상반응의 징후 또는 증상에 대하여 의학적으로 지시된 대로 환자를 모니터링하고 증상에 따른 적절한 치료를 실시하는 것이 권장된다.

12. 적용상의 주의

1) 이 약은 바로 사용이 가능하며 일회용이다.

2) 이 약을 투여하기 전 육안으로 관찰 시 용액이 변색되었거나 이물질이 있는 경우 사용해서는 안 된다.

3) 이 약은 다른 약과 혼합해서는 안된다.

4) 이 약은 피하주사용으로만 사용한다.

5) 이 약은 다음과 같이 사용한다.

① 이 약의 포장에 포함되지 않은 멸균 주사기(0.3 mL, 1 mL 또는 3 mL), 18 게이지 주사바늘 및 투여용 25~31 게이지 주사바늘을 별도로 준비한다.

② 이 약의 투여량은 체중을 기반으로 한 권장 용량을 기준으로 계산한다(‘용법·용량’ 항 참조). 용량이 0.5 mL를 초과하는 경우, 두 개 이상의 바이알이 필요하다.

③ 이 약을 한 번에 투여할 수 있는 주사량은 1.5 mL 이다. 1.5 mL을 초과하는 경우, 2회 이상으로 나누어 각각의 투여량이 대략 동일하도록 피하 주사한다.

④ 이 약을 바이알에서 취하기 전에, 알코올 솜으로 바이알 마개를 소독한다. 18 게이지 주사바늘을 사용하여 바이알에서 이 약을 취한다. 바이알을 수직으로 세우거나 약간 기울여야 하며 바늘의 평평한 가장자리가 아래를 향하도록 한다.

⑤ 주사바늘과 주사기를 수직으로 위로 향하게 하고 주사기를 가볍게 두드려 공기방울을 위로 올린다. 공기방울이 상단에 모이면 밀대를 부드럽게 밀어 공기방울을 주사기 밖으로 내보낸다. 주사기에 정확한 투여량이 들어 있는지 확인한다.

⑥ 이 약의 피하 주사를 위하여 바늘 길이가 13 mm 또는 16 mm인 멸균된 투여용 25~31 게이지 주사바늘을 사용하여 투여한다. 부피가 0.3 mL 미만일 경우, 0.3 mL 멸균 주사기를 사용하도록 한다.

※ 25~31 게이지 주사바늘을 바이알에서 이 약을 취하는 용도로 사용해서는 안된다.

⑦ 이 약은 복부, 상완 또는 허벅지에 주사할 수 있다. 복부에 투여할 경우 배꼽을 중심으로 성인은 약 5 cm, 소아는 약 2 cm 떨어진 부위에 주사한다. 주사 부위는 매번 바꾸면서 투여한다. 흉터조직 또는 붉어지거나 염증이 있거나 종창이 있는 부위에는 주사하지 않는다.

⑧ 주사 부위를 알코올 솜으로 닦고, 그 부위가 완전히 마를 때까지 기다린다.

⑨ 이 약은 정맥이나 근육에 주사해서는 안 된다.

⑩ 피부 바로 아래 주사하기 위하여 주사 부위의 피부를 잡아 들어올린 뒤 주사바늘을 수직(90도)으로 삽입한다. 피하 조직이 적은 환자의 경우, 주사바늘을 45도 각도로 삽입해야 한다.

⑪ 피부를 관통할 때 밀대를 누르지 않는다. 주사바늘이 피부로 삽입되면, 꼬집은 피부를 풀고 천천히 지속적으로 용량을 투여한다. 이 약을 투여한 후 피부에서 주사바늘을 빼기 전 5초 이상 기다린다. 주사바늘을 피부에서 빼낸 후, 필요에 따라 주사 부위를 거즈나 소독솜으로 가볍게 누른다.

※ 조직 손상, 혈종, 타박상 등을 예방하기 위해 주사바늘을 삽입한 후에는 밀대를 당기지 않는다.

⑫ 이 약의 1회 용량을 2회 이상 나누어 투여해야 하는 경우, 주사 부위는 최소 2 cm 이상 떨어져 있어야 한다.

⑬ 이 약은 일회용이며, 투여 후 바이알 내의 사용되지 않은 약은 즉시 폐기한다.

⑭ 주사기, 약물 채취용 주사바늘, 투여용 주사바늘은 1회만 사용한다. 사용한 주사기와 바늘은 즉시 폐기한다.

13. 보관 및 취급상의 주의사항

1) 이 약을 흔들지 않는다.

2) 어린이의 손에 닿지 않는 곳에 보관한다.

3) 2~30℃에서 보관하며, 빛으로부터 보호하기 위하여 원래의 포장 안에 바이알을 보관한다.

4) 사용되지 않은 약이나 폐기물은 규정에 따라 폐기한다.

보관·유효기간

보관: 밀봉용기, 2~30℃ 보관 / 유효기간: 제조일로부터 36 개월