자가골수유래중간엽줄기세포

용법·용량 (대표 제품 기준)

이 약은 리루졸(100 mg / 일, 경구)을 복용하고 있는 근위축성측삭경화증 환자에서 환자 체중 1 kg당 0.1 mL (1.0⨯10 6 세포)를 뇌척수강 내로 투여한다. 26일 간격으로 2회 투여하며 1회 투여 시 투여 용량은 다음의 예시를 참조한다.

체중투여 용량

51 kg 이상 ~ 53kg 미만5.2mL (5.2X107 cells)

53 kg 이상 ~ 55kg 미만5.4mL (5.4X107 cells)

55 kg 이상 ~ 57kg 미만5.6mL (5.6X107 cells)

57 kg 이상 ~ 59kg 미만5.8mL (5.8X107 cells)

59 kg 이상 ~ 61kg 미만6.0mL (6.0X107 cells)

61 kg 이상 ~ 63kg 미만6.2mL (6.2X107 cells)

63 kg 이상 ~ 65kg 미만6.4mL (6.4X107 cells)

65 kg 이상 ~ 67kg 미만6.6mL (6.6X107 cells)

사용상 주의사항 (대표 제품 기준)

1. 경고

이 약의 주성분은 자가골수유래중간엽줄기세포이므로 타인에게 사용할 경우 면역거부 및 면역 이상반응 등이 발생할 수 있으므로 반드시 환자 본인에게만 사용해야 한다.

2. 다음 환자에는 투여하지 말 것

1) 자가 골수 채취를 실시할 수 없는 자

2) 우(牛)단백질이나 페니실린 및 스트렙토마이신 등의 항생제에 과민한 자

3) 출혈성 경향이 있는 자

4) 골수 기능에 영향을 줄 수 있는 약물을 사용하고 있는 자

5) 심인성 쇼크 위험군

3. 다음 환자에는 신중히 투여할 것

1) 이 약을 사용하기 위해서는 골수 채취 및 척수 천자 등의 시술이 필요하며, 시술 후 합병증 및 부작용이 발생할 수 있으므로, 이 약의 투여에 의한 유익성이 시술의 위험성을 상회한다고 판단할 경우 사용해야 한다.

2) 병용약인 리루졸의 첨부문서를 확인하고 신중히 투여한다.

4. 이상사례

1) 임상시험에서 보고된 약물이상반응

이 약의 안전성 정보는 2건의 임상시험(1/2상 1건, 3상 1건)에서 이 약을 투여받은 환자 115명(1/2상 시험군 41명, 3상 시험군 74명)을 대상으로 평가되었다.

이 약은 리루졸과 함께 투여되었으며, 2상 임상시험과 3상 임상시험 일부 대상자(시험군1 25명)는 이 약을 26일 간격으로 2회 투여받았고, 3상 임상시험 일부 대상자(시험군2 49명)는 26일 간격으로 2회 투여 후 추가로 3개월 간격으로 3회 투여받았다.

임상시험에서 가장 흔하게 발생한 약물이상반응은 발열(28.7%), 두통(20.0%), 등허리 통증(13.9%), 통증(7.8%), 미골통(7.8%), 근육통(1.7%)이었으며, 중대한 약물이상반응으로 두통(1명)이 발생하였고 수일 내 회복되었다.

보고된 약물이상반응은 기관별로 분류하여 발현 빈도별로 정리하였다(표 1) : 매우 흔하게(10% 이상), 흔하게(1% 이상, 10% 미만), 흔하지 않게(0.1% 이상, 1% 미만), 드물게(0.01% 이상, 0.1% 미만), 매우 드물게(0.01% 미만), 빈도 불명(이용 가능한 데이터로부터 추정 불가함).

[표 1] 임상시험에서 보고된 약물이상반응

기관계 분류약물이상반응1/2상 및 3상 통합 분석결과 (N = 115)

발생 환자 수 n (%)발현 빈도

전신 장애 및 투여 부위 병태발열33 (28.7)매우 흔하게

통증9 (7.8)흔하게

오한3 (2.6)흔하게

열감1 (0.9)흔하지 않게

근골격 및 결합 조직 장애등허리 통증16 (13.9)매우 흔하게

사지 통증4 (3.5)흔하게

미골통9 (7.8)흔하게

근육통2 (1.7)흔하게

관절통1 (0.9)흔하지 않게

근골격 통증1 (0.9)흔하지 않게

근육 연축1 (0.9)흔하지 않게

근골격 경직1 (0.9)흔하지 않게

각종 신경계 장애두통23 (20.0)매우 흔하게

지각 이상1 (0.9)흔하지 않게

거미막염1 (0.9)흔하지 않게

감각 저하1 (0.9)흔하지 않게

각종 위장관 장애구역5 (4.3)흔하게

피부 및 피하 조직 장애발진1 (0.9)흔하지 않게

여드름양 피부염1 (0.9)흔하지 않게

두드러기1 (0.9)흔하지 않게

감염 및 기생충 감염질 감염1 (0.9)흔하지 않게

손상, 중독 및 시술 합병증시술 관련 통증1 (0.9)흔하지 않게

타박상1 (0.9)흔하지 않게

생식계 및 유방 장애골반 통증1 (0.9)흔하지 않게

호흡기, 흉곽 및 종격 장애비출혈1 (0.9)흔하지 않게

2) 국내 시판 후 조사결과

국내에서 8년 동안 257명을 대상으로 실시한 시판 후 조사 결과, 이상사례의 발현율은 인과관계와 상관없이 93.77%(241/257명, 1,847건)로 보고되었다. 이 중 인과관계를 배제할 수 없는 중대한 약물이상반응은 보고되지 않았고, 인과관계를 배제할 수 없는 예상하지 못한 약물이상반응은 발현 빈도에 따라 아래 표에 나열하였다.

[표 2] 국내 시판 후 조사결과 보고된 예상하지 못한 약물이상반응

예상하지 못한 약물이상반응 3.50% (9/257명, 9건)

흔하게 (≥ 1% 이고 < 10 %)전신 장애 및 투여 부위 병태오한 주사 부위 통증

흔하지 않게 (≥ 0.1% 이고 < 1%)근골격 및 결합 조직 장애근육 긴장

각종 위장관 장애구토

손상, 중독 및 시술 합병증상지 골절

신장 및 요로 장애배뇨 장애

외과적 및 내과적 시술발치

5. 일반적 주의

1) 이 약의 주성분은 살아있는 자가골수유래중간엽줄기세포로 사용(유효)기간(제조시로부터 168시간) 내에 사용해야 한다.

2) 병원성 미생물 검사(HBV, HCV, HIV, CMV, EBV, HSV, 매독균(Treponema pallidum)) 양성인 환자에서는 이 약의 제조를 위한 골수 조직을 채취하지 않는다.

3) 이 약은 골수 채취 및 척수 천자 등의 시술 방법을 충분히 숙지하고 사용해야 한다. 판매사는 의료진을 대상으로 이 약의 투여 시 주의사항과 용법∙용량에 대해 교육을 실시하며 이 사항을 충분히 숙지하고, 경험이 충분한 의사의 책임하에 사용해야 한다.

4) 이 약을 투여한 후 환자의 상태를 충분히 관찰하고 이상사례 발생에 유의한다. 환자는 이 약의 안전성‧유효성에 관한 사항을 의사로부터 전달받아 충분히 이해하고 추적관찰에 대해 동의‧서명하도록 하며, 이 약 투여 후 예상하지 못한 이상사례 발생 시 이 약을 투여한 병원의 의료진에게 그 사실을 알릴 수 있도록 한다.

5) 이 약은 신경계 질환의 진단 및 치료에 경험이 있는 전문의가 상주하는 병원급 이상의 의료기관에서 사용하도록 한다.

6) 이 약은 미생물 및 외래성 바이러스의 증식 여부를 확인하기 위하여 완제품을 이용한 무균시험 신속법 결과, 완제품 제조 3일 전 검체를 이용한 무균시험 직접법 및 외래성 바이러스 부정시험의 중간결과를 확인한 후 출고된다. 총 14일이 소요되는 무균시험 직접법 및 외래성 바이러스 부정시험의 최종 결과는 투여 시에는 제출되지 않는다. 제품 출하 후 최종결과가 확인되었을 때 시험결과가 …

전문의약품 (처방 필요) (2)