와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)

건강보험

급여목록에서 확인되지 않음

효능·효과

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(1단계 또는 2단계 다발신경병증이 있는 성인 환자)

용법·용량

이 약은 아밀로이드증 환자 관리에 대해 지식이 있는 진료의가 처방과 감독을 해야 한다.

1) 용량

이 약의 권장 용량은 45 밀리그램이며, 월 1회 피하주사한다.

이 약으로 치료를 받는 환자에게 1일 권장섭취량의 비타민 A 보충을 권장한다(사용상의주의사항 1. 경고 참조).

3단계 다발신경병증으로 진행된 환자의 치료를 계속할지 여부는 전반적인 유익성과 위해성 평가를 바탕으로 의사의 판단에 따른다.

투여를 놓친 경우

이 약의 투여를 놓친 경우, 가능한 한 빨리 다음 용량을 투여해야 한다. 마지막 투여일로부터 한 달 간격으로 투여를 다시 시작하도록 한다.

2) 용법

이 약은 피하로만 투여한다.

환자 또는 간병인이 처음 주사하는 경우, 적절한 자격을 갖춘 의료전문가의 지도하에 실시해야 한다. 환자 및/또는 간병인은 이 약의 피하주사에 대한 교육을 받아야 한다(사용상의주의사항 10. 적용상의 주의 참조).

사용상 주의사항

1. 경고

혈청 비타민 A 수치 감소

이 약은 혈청 비타민 A 수치를 감소시킨다(12. 전문가를 위한 정보 1) 약리작용 참조).

이 약 투여를 시작하기 전에 비타민 A 결핍과 관련된 모든 증상 또는 징후를 평가해야 한다.

이 약을 투여받는 환자는 비타민 A 결핍으로 인한 안구 증상의 잠재적 위험을 줄이기 위해 1일 권장섭취량의 비타민 A를 경구 복용해야 한다. 핵심 임상시험에서, 모든 피험자는 시험약과 더불어 비타민 A의 1일 권장섭취량에 해당하는 용량(비타민 A 약 3,000 IU 또는 시험대상자가 거주하는 지역에서 확보 가능한 가장 근접한 용량)을 복용하였다. 환자에게 야간 시력 저하, 야맹증 및 지속적인 안구 건조 등의 비타민 A 결핍과 일치하는 안구 증상이 나타나는 경우, 안과 검사를 권장한다.

임부가 이 약을 계속 투여하는 경우, 임신 중 비타민 A를 보충하는 것이 이 약으로 인한 비타민 A 결핍을 예방하기에 충분한지는 알려져 있지 않다(5. 임신, 수유 및 가임 여성 참조). 그러나, 임신 중 비타민 A 보충을 1일 권장섭취량 이상으로 늘리면, 이 약의 작용 기전을 고려할 때, 혈청 비타민 A 수치가 보정될 가능성은 낮으며 산모와 태아에게 해로울 수 있다.

2. 다음 환자에는 투여하지 말 것

이 약의 활성 물질이나 첨가제에 중증 과민증(예: 아나필락시스)이 있는 환자에게는 투여해서는 안 된다.

3. 약물이상반응

1) 전반적인 안전성 프로파일 요약

아래에 기술된 안전성 프로파일은 무작위배정으로 이 약을 최소 1회 이상 투여받은 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN) 환자 144명의 자료이다. 이들 중, 141명은 최소 6개월간 투여 받았고, 137명은 최소 12개월간 투여 받았다. 투여 지속 기간의 평균값은 541일(범위: 57일~582일)이었다.

이 약 투여 중 관찰된 가장 흔한 약물이상반응은 구토와 비타민 A 감소로, 전체 환자의 5% 이상에서 나타났다.

2) 약물이상반응

MedDRA 기관계 대분류(SOC)에 따라 약물이상반응을 분류하였다. 약물이상반응의 발생 빈도는 다음과 같이 정의된다: 매우 흔하게(≥1/10); 흔하게(≥1/100~<1/10); 흔하지 않게(≥1/1,000~<1/100); 드물게(≥1/10,000~<1/1000); 매우 드물게(<1/10,000)

표 1. 빈도 범주별 약물이상반응 요약

기관계 대분류약물이상반응빈도

위장관 장애구토흔하게

전신 장애 및 투여 부위 병태주사 부위 홍반흔하게

주사 부위 통증흔하게

주사 부위 소양증흔하게

검사비타민 A 감소매우 흔하게

3) 일부 약물이상반응에 대한 설명

① 비타민 A 감소

NEURO-TTRansform 연구에서, 모든 환자는 비타민 A 1일 권장섭취량을 복용하였다. 이 약을 투여 받은 모든 환자는 베이스라인 시점에 비타민 A 수치가 정상이었으며, 이들 중 96.5%는 시험 동안 비타민 A 수치가 정상 하한(LLN) 미만으로 감소하였다(12. 전문가를 위한 정보 1) 약리작용 참조).

② 주사 부위 반응

NEURO-TTRansform 연구에서, 주사부위의 홍반, 통증 및 소양증이 각각 3.5%, 3.5% 및 2.1%에서 보고되었다.

4. 약물 상호작용

약물 간 상호작용을 평가하기 위한 임상시험은 수행하지 않았다(12. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보 참조).

5. 임신, 수유부 및 가임 여성

1) 가임 여성

이 약은 정상적인 태아 발달에 매우 중요한 비타민 A의 혈장 수치를 감소시킨다. 비타민 A 보충이 태아에 대한 위험을 줄이기에 충분한지는 알려져 있지 않다. 따라서 임부에게는 투여하지 않아야하며, 가임기 여성은 효과적인 피임법을 이용해야 한다.

임신을 계획하고 있는 여성의 경우, 이 약과 비타민 A 보충제를 중단해야 하며, 혈청 비타민 A 수치를 모니터링하고 임신을 시도하기 전에 정상치로 돌아온 것을 확인해야 한다. 이 약의 반감기가 길어(12. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보 참조), 투여 중단 후에도 비타민 A 결핍이 발생할 수 있다.

2) 임부

임부에게 투여 시 이 약에 대한 안전성·유효성은 확립되지 않았다(이용가능한 자료가 없다).

마우스를 대상으로 한 생식능력 및 배·태자 발달 통합 독성시험에서 이 약 또는 설치류에서 약리학적 활성을 나타내는 특이 대리체를 인체 권장량보다 최대 38배 높은 용량으로 투여한 결과, 수컷 및 암컷의 생식능력 또는 배·태자발달에 영향을 미치지 않았다(12. 전문가를 위한 정보 4) 비임상 안전성 자료 참조).

불균형한 비타민 A 수치로 잠재적인 기형 발생 위험이 있으므로, 이 약을 임신 중에 사용해서는 안 된다. 임신했을 경우, 특히 임신 초기에는 태아와 비타민 A 상태를 면밀히 모니터링해야 한다.

3) 수유부

모유 내 이 약이나 대사체의 존재, 모유 수유를 받는 유아에 미치는 영향 또는 산모의 모유 생산에 미치는 영향을 평가하기 위한 사람 또는 동물 수유 연구는 수행하지 않았다. 모유 수유를 받는 유아에 대한 위해성을 배제할 수는 없다. 모유 수유가 주는 이점과 산모에게 해당 요법이 주는 이점을 고려하여 모유 수유를 중단할지 또는 이 약 요법을 중단할지 여부를 결정해야 한다.

4) 수태능

이 약이 사람의 생식능에 미치는 영향은 알려져 있지 않다.

마우스를 대상으로 이 약 또는 설치류에서 약리학적 활성을 나타내는 특이 대리체를 인체 권장 노출량보다 최대 38배 높은 용량으로 투여한 결과, 이 약이 수컷 및 암컷의 생식능력에 영향을 미치지 않는 것을 확인하였다.

6. 소아에 대한 투여

18세 미만 소아에 대한 이 약의 안전성과 유효성은 확립되지 않았다.(이용 가능한 자료가 없다.)

7. 고령자에 대한 투여

65세 이상 환자의 경우 용량 조절이 필요하지 않다(12. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보 참조).

8. 신장애 및 간장애 환자에 대한 투여

1) 신장애

경증에서 중등증 신장애 환자(추정 사구체 여과율 [eGFR] ≥45 ~ <90 mL/min/1.73m 2 )에게는 용량 조절이 필요하지 않다. 이 약은 eGFR<45 mL/min/1.73m 2 또는 말기 신장질환 환자 대상으로 이용 가능한 자료는 없다.

2) 간장애

경증 간장애 환자에서 이 약의 용량 조절은 필요하지 않다. 중등증 또는 중증 간장애가 있는 환자 및 간 이식 환자에서 이 약의 안전성·유효성은 확립되지 않았다.

9. 과량투여시의 처치

이 약을 과량투여 했을 때 특별한 치료법은 없다. 과량투여 시, 의사의 진료를 받고 보조적인 의학적 치료를 제공해야 한다.

10. 적용상의 주의

<오토인젝터를 이용한 주사 준비>

1) 주사에 필요한 준비물 준비

냉장고에서 꺼낸 상자 안의 오토인젝터 1개미포함

2) 30 분 기다리기

주사하기 전에, 오토인젝터를 상자에 넣은 상태로 실온 20 ℃ - 25 ℃ 에서 30분간 둔다. ▪ 전자레인지, 뜨거운 물, 또는 다른 열원을 사용하여 데워서는 안된다. ▪ 빛 또는 직사광선을 피한다.

3) ① 상자에서 오토인젝터를 꺼내어 확인

오토인젝터의 손상 여부를 확인한다. ▪ 손상된 경우 사용하지 않는다. ▪ 사용기한(EXP)을 확인한다. ▪ 사용기한이 지난 경우 사용하지 않는다.

② 확인창을 통해 액체를 확인한다. ▪ 액체는 맑고 무색 또는 연한 노랑색이어야 한다. ▪ 액체 내에 작은 기포가 보이는 것은 정상적 상태이다. ▪ 액체가 혼탁하거나 변색되었거나, 눈에 보이는 입자가 있는 경우 사용하지 않는다.

<오토인젝터로 주사하기>

4) 주사 부위 선택

환자 또는 보호자는 허벅지 앞쪽 또는 복부의 아래쪽 부위에 주사할 수 있다. 보호자는 환자의 상완 뒤쪽 부위에 주사할 수 있으며, 환자가 상완 뒤쪽에 스스로 주사하지 않는다. 각 주사 시, 이전에 주사한 부위로부터 최소 1인치(3cm) 이상 떨어진 부위를 주사한다. 다음 부위에는 주사하지 않는다: ▪ 배꼽 주변 2인치(5cm) 범위 ▪ 피부가 붉거나, 열감이 있거나, 압통이 있거나, 멍이 들었거나, ▪각질이 있거나, 단단한 부위 ▪ 흉터가 있는 부위, 손상된 피부, 변색된 피부 또는 문신이 있는 피부 ▪ 옷 위

5) 손을 씻고 주사 부위를 소독

비누와 물로 손을 깨끗이 씻는다. 알코올 솜으로 주사 부위를 닦거나, 비누와 물로 주사 부위를 닦는다. 해당 부위가 자연 건조되도록 둔다.

주사하기 전에 소독한 부위를 만지지 않는다.

6) 캡을 뽑아 제거

한 손으로 본체를 잡고, 다른 손으로 조심스럽게 곧게 당겨 캡을 제거한다. 이제 주황색 바늘 보호대가 노출되며, 바늘은 그 아래에 숨겨져 있다. ▪ 캡은 폐기한다. ▪ 바늘을 만지거나, 손가락으로 주황색 바늘 보호대를 누르지 않는다.

▪ 본체를 다시 캡으로 덮지 않는다. 이는 약물이 너무 빨리 나올 수 있거나 오토인젝터를 손상시킬 수 있다.

7) 오토인젝터로 주사 그림 a, b, c, d의 단계에 따라 오토인젝터로 주사한다. 주사 시, 주황색 플런저가 확인창을 채울 때까지 10초 동안 펜을 누르고 유지한다. 주사 시작 시 첫 번째 ‘딸깍’ 소리, 주사 종료 시 두 번째 ‘딸깍’ 소리가 나며, 이는 정상이다. 주사가 시작된 후에는 오토인젝터를 움직이거나 위치를 변경해서는 안된다.

abcd

오토인젝터 위치 잡기 ▪ 주황색 바늘 보호대를 피부에 평평하게 댄다(90도 각도). ▪ 확인창이 보이도록 한다.아래로 단단히 누르고 유지 ▪ 주사를 시작하면 즉시 첫 번째 ‘딸깍’ 소리가 나며, 이는 주사가 시작되었음을 의미한다. ▪ 주황색 플런저가 확인창에서 아래로 이동한다.약 10초간 단단히 누른 상태로 유지 ▪ 주황색 플런저가 확인창을 채운다. ▪ 주사 종료 시 두 번째 ‘딸깍’ 소리가 난다.주사 완료 후 오토인젝터를 수직으로 들어 올리기 ▪ 주황색 바늘 보호대가 아래로 내려가며 바늘 위를 덮고, 잠금 상태로 고정된다.

8) 확인창 확인

확인창을 확인하여 모든 약물이 주사되었는지 확인한다. 주황색 플런저 로드가 확인창을 완전히 채우지 않은 경우, 전체 용량을 투여받지 못했을 수 있다. 이러한 경우 또는 기타 우려사항이 있는 경우 의료전문가에게 문의한다.

사용전사용후

9) 주사 부위 확인

주사 부위에서 소량의 혈액 또는 액체가 나올 수 있다. 이는 정상이다. 필요 시, 솜 또는 거즈로 해당 부위를 누르고 작은 밴드를 붙인다.

10) 사용한 오토인젝터 폐기

사용한 약을 천공 방지형(날카로운 물체용) 폐기용기에 넣는다. 사용한 약을 일반 생활쓰레기로 버리지 않는다.

11. 보관 및 취급상의 주의사항

1) 배합금기

본 제품을 다른 의약품과 혼합해서는 안 된다.

2) 보관 시 특별 주의사항

① 얼리지 않아야 하며, 열에 노출되지 않도록 한다.

② 2℃~ 8℃에서 냉장 보관하며, 빛으로부터 보호하기 위해 상자 그대로 보관한다.

③ 필요 시, 상자 그대로 30℃ 이하의 실온에서 최대 6주까지 보관할 수 있으며, 6주 이내에 사용하지 않을 경우 폐기해야한다.

보관·유효기간

보관: 밀봉용기, 차광하여 냉장(2~8℃) 보관 / 유효기간: 제조일로부터 48 개월