에플론테르센나트륨

용법·용량 (대표 제품 기준)

이 약은 아밀로이드증 환자 관리에 대해 지식이 있는 진료의가 처방과 감독을 해야 한다.

1) 용량

이 약의 권장 용량은 45 밀리그램이며, 월 1회 피하주사한다.

이 약으로 치료를 받는 환자에게 1일 권장섭취량의 비타민 A 보충을 권장한다(사용상의주의사항 1. 경고 참조).

3단계 다발신경병증으로 진행된 환자의 치료를 계속할지 여부는 전반적인 유익성과 위해성 평가를 바탕으로 의사의 판단에 따른다.

투여를 놓친 경우

이 약의 투여를 놓친 경우, 가능한 한 빨리 다음 용량을 투여해야 한다. 마지막 투여일로부터 한 달 간격으로 투여를 다시 시작하도록 한다.

2) 용법

이 약은 피하로만 투여한다.

환자 또는 간병인이 처음 주사하는 경우, 적절한 자격을 갖춘 의료전문가의 지도하에 실시해야 한다. 환자 및/또는 간병인은 이 약의 피하주사에 대한 교육을 받아야 한다(사용상의주의사항 10. 적용상의 주의 참조).

사용상 주의사항 (대표 제품 기준)

1. 경고

혈청 비타민 A 수치 감소

이 약은 혈청 비타민 A 수치를 감소시킨다(12. 전문가를 위한 정보 1) 약리작용 참조).

이 약 투여를 시작하기 전에 비타민 A 결핍과 관련된 모든 증상 또는 징후를 평가해야 한다.

이 약을 투여받는 환자는 비타민 A 결핍으로 인한 안구 증상의 잠재적 위험을 줄이기 위해 1일 권장섭취량의 비타민 A를 경구 복용해야 한다. 핵심 임상시험에서, 모든 피험자는 시험약과 더불어 비타민 A의 1일 권장섭취량에 해당하는 용량(비타민 A 약 3,000 IU 또는 시험대상자가 거주하는 지역에서 확보 가능한 가장 근접한 용량)을 복용하였다. 환자에게 야간 시력 저하, 야맹증 및 지속적인 안구 건조 등의 비타민 A 결핍과 일치하는 안구 증상이 나타나는 경우, 안과 검사를 권장한다.

임부가 이 약을 계속 투여하는 경우, 임신 중 비타민 A를 보충하는 것이 이 약으로 인한 비타민 A 결핍을 예방하기에 충분한지는 알려져 있지 않다(5. 임신, 수유 및 가임 여성 참조). 그러나, 임신 중 비타민 A 보충을 1일 권장섭취량 이상으로 늘리면, 이 약의 작용 기전을 고려할 때, 혈청 비타민 A 수치가 보정될 가능성은 낮으며 산모와 태아에게 해로울 수 있다.

2. 다음 환자에는 투여하지 말 것

이 약의 활성 물질이나 첨가제에 중증 과민증(예: 아나필락시스)이 있는 환자에게는 투여해서는 안 된다.

3. 약물이상반응

1) 전반적인 안전성 프로파일 요약

아래에 기술된 안전성 프로파일은 무작위배정으로 이 약을 최소 1회 이상 투여받은 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN) 환자 144명의 자료이다. 이들 중, 141명은 최소 6개월간 투여 받았고, 137명은 최소 12개월간 투여 받았다. 투여 지속 기간의 평균값은 541일(범위: 57일~582일)이었다.

이 약 투여 중 관찰된 가장 흔한 약물이상반응은 구토와 비타민 A 감소로, 전체 환자의 5% 이상에서 나타났다.

2) 약물이상반응

MedDRA 기관계 대분류(SOC)에 따라 약물이상반응을 분류하였다. 약물이상반응의 발생 빈도는 다음과 같이 정의된다: 매우 흔하게(≥1/10); 흔하게(≥1/100~<1/10); 흔하지 않게(≥1/1,000~<1/100); 드물게(≥1/10,000~<1/1000); 매우 드물게(<1/10,000)

표 1. 빈도 범주별 약물이상반응 요약

기관계 대분류약물이상반응빈도

위장관 장애구토흔하게

전신 장애 및 투여 부위 병태주사 부위 홍반흔하게

주사 부위 통증흔하게

주사 부위 소양증흔하게

검사비타민 A 감소매우 흔하게

3) 일부 약물이상반응에 대한 설명

① 비타민 A 감소

NEURO-TTRansform 연구에서, 모든 환자는 비타민 A 1일 권장섭취량을 복용하였다. 이 약을 투여 받은 모든 환자는 베이스라인 시점에 비타민 A 수치가 정상이었으며, 이들 중 96.5%는 시험 동안 비타민 A 수치가 정상 하한(LLN) 미만으로 감소하였다(12. 전문가를 위한 정보 1) 약리작용 참조).

② 주사 부위 반응

NEURO-TTRansform 연구에서, 주사부위의 홍반, 통증 및 소양증이 각각 3.5%, 3.5% 및 2.1%에서 보고되었다.

4. 약물 상호작용

약물 간 상호작용을 평가하기 위한 임상시험은 수행하지 않았다(12. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보 참조).

5. 임신, 수유부 및 가임 여성

1) 가임 여성

이 약은 정상적인 태아 발달에 매우 중요한 비타민 A의 혈장 수치를 감소시킨다. 비타민 A 보충이 태아에 대한 위험을 줄이기에 충분한지는 알려져 있지 않다. 따라서 임부에게는 투여하지 않아야하며, 가임기 여성은 효과적인 피임법을 이용해야 한다.

임신을 계획하고 있는 여성의 경우, 이 약과 비타민 A 보충제를 중단해야 하며, 혈청 비타민 A 수치를 모니터링하고 임신을 시도하기 전에 정상치로 돌아온 것을 확인해야 한다. 이 약의 반감기가 길어(12. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보 참조), 투여 중단 후에도 비타민 A 결핍이 발생할 수 있다.

2) 임부

임부에게 투여 시 이 약에 대한 안전성·유효성은 확립되지 않았다(이용가능한 자료가 없다).

마우스를 대상으로 한 생식능력 및 배·태자 발달 통합 독성시험에서 이 약 또는 설치류에서 약리학적 활성을 나타내는 특이 대리체를 인체 권장량보다 최대 38배 높은 용량으로 투여한 결과, 수컷 및 암컷의 생식능력 또는 배·태자발달에 영향을 미치지 않았다(12. 전문가를 위한 정보 4) 비임상 안전성 자료 참조).

불균형한 비타민 A 수치로 잠재적인 기형 발생 위험이 있으므로, 이 약을 임신 중에 사용해서는 안 된다. 임신했을 경우, 특히 임신 초기에는 태아와 비타민 A 상태를 면밀히 모니터링해야 한다.

3) 수유부

모유 내 이 약이나 대사체의 존재, 모유 수유를 받는 유아에 미치는 영향 또는 산모의 모유 생산에 미치는 영향을 평가하기 위한 사람 또는 동물 수유 연구는 수행하지 않았다. 모유 수유를 받는 유아에 대한 위해성을 배제할 수는 없다. 모유 수유가 주는 이점과 산모에게 해당 요법이 주는 이점을 고려하여 모유 수유를 중단할지 또는 이 약 요법을 중단할지 여부를 결정해야 한다.

4) 수태능

이 약이 사람의 생식능에 미치는 영향은 알려져 있지 않다.

마우스를 대상으로 이 약 또는 설치류에서 약리학적 활성을 나타내는 특이 대리체를 인체 권장 노출량보다 최대 38배 높은 용량으로 투여한 결과, 이 약이 수컷 및 암컷의 생식능력에 영향을 미치지 않는 것을 확인하였다.

6. 소아에 대한 투여

18세 미만 소아에 대한 이 약의 안전성과 유효성은 확립되지 않았다.(이용 가능한 자료가 없다.)

7. 고령자에 대한 투여

65세 이상 환자의 경우 용량 조절이 필요하지 않다(12. 전문가를 위한 정보 2) 약동학적 정보 참조).

8. 신장애 및 간장애 환자에 대한 투여

1) 신장애

경증에서 중등증 신장애 환자(추정 사구체 여과율 [eGFR] ≥45 ~ <90 mL/min/1.73m 2 )에게는 용량 조절이 필요하지 않다. 이 약은 eGFR<45 mL/min/1.73m 2 또는 말 …

전문의약품 (처방 필요) (1)